7月23日,國際頂級學術期刊《科學》(Science)與知名學術誠信監督平臺撤稿觀察(Retraction Watch)聯合披露了一起臨牀試驗死亡事件:
2025粘月24日,一名6歲女童在上海交通大學附屬新華醫院接受了一項基因編輯療法的llT(研究者發起的臨牀研究)。該女童患有一種由CHD3基因突變導致的神經發育性疾病。這種病主要表現為語言、認知和運動發育遲緩,但通常不直接危及生命。
該女童的父母聯繫到了上海交大醫學院松江研究院仇子龍團隊,同意接受基因編輯治療,該療法需要將病毒註入受試者脊柱底部的液體中。
據《科學》報道,該女童父母籌集了約86萬美元,作為這項臨牀試驗的部分資金。在接受治療的3天後,女童開始發燒,一周內死亡,死因為血栓性微血管病,與試驗有關。不過,這一死亡事件並未被公開披露,也未出現在相關臨牀試驗登記資訊更新中。
2026年2月18日,仇子龍團隊等在《自然》(Nature)雜志聯合發表了論文,介紹了一種鹼基編輯器TeABE在小鼠糢型中的研究結果。論文顯示,研究人員利用該技術糾正小鼠CHD3基因突變,並改善了部分行為異常。但該論文並未提及此前針對人類患者開展的基因編輯治療以及患者死亡事件。
論文發表後,女童父母向上海交大醫學院提交了投訴,要求進行調查並撤回上述論文。《自然》雜志在回應《科學》稱,論文審稿期間並不知道患者死亡事件及家屬資助情況,如果知曉,將會重新評估該論文。
截至目前,上海交大醫學院和仇子龍團隊尚未給出回應。
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